Drépanocytose : un patient guéri avec une thérapie génique, une première

Une thérapie génique a permis de traiter avec succès un jeune garçon âgé de 13 ans atteint d’une forme sévère d’anémie chronique héréditaire, la drépanocytose, qui est le premier patient au monde à avoir bénéficié de ce traitement novateur, ont annoncé le 2 mars 2017 des chercheurs de l’hôpital Necker-Enfants malades et de l’Institut Imagine à Paris. La thérapie, conduite en collaboration avec le Pr Philippe Leboulch, qui a mis au point le vecteur transporteur et le gène correcteur, a permis la rémission complète des signes de la maladie persistant près de deux ans et demi après.

Sciences Et Avenir

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