Drepanocytose : une therapie genique realisee avec succes a l’hopital Necker

Dans un communiqué de presse, l’AP-HP explique que les médecins ont prélevé « des cellules souches hématopoïétiques dans lesquelles ils ont introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine ». Ce traitement a permis au patient de produire de l’hémoglobine normale, le libérant ainsi des échanges transfusionnels mensuels et surtout des épisodes vaso-occlusifs (obstruction de petits vaisseaux), généralement très douloureux.

Pourquoidocteur

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